Dwaj chłopcy z trojaczków otrzymali terapię genową w GCZD Katowice
Dwaj chłopcy z trojaczków urodzonych na Śląsku, u których zdiagnozowano rdzeniowy zanik mięśni (SMA), przeszli udaną terapię genową w Górnośląskim Centrum Zdrowia Dziecka w Katowicach. Terapia polegała na podaniu działającej kopii genu SMN1 po wcześniejszym zastosowaniu terapii pomostowej. Obecnie chłopcy rozwijają się prawidłowo.
2 źródła
2 artykuły