FDA zatwierdziła apitegromab dla dorosłych i dzieci z SMA
FDA zatwierdziła apitegromab dla dorosłych i dzieci od 2. roku życia z SMA, którzy już otrzymują terapię działającą na gen SMN2. Lek blokuje miostatynę i podaje się go co 4 tygodnie. Badanie na 188 osobach wykazało 34,2% poprawy sprawności w grupie z apitegromabem w porównaniu do 13,5% w grupie placebo.
2 źródła
2 artykuły