Komisja Europejska zatwierdziła terapię genową SMA dla dzieci od 2. roku życia i dorosłych

Komisja Europejska zatwierdziła onasemnogen abeparwowek jako terapię genową dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 5q, obejmującą dzieci od 2. roku życia, nastolatków i dorosłych. Terapia wymaga jednorazowej dawki, niezależnej od wieku czy masy ciała pacjenta.